circRNA结构更稳定、半衰期更长,免疫原性更低、安全性更高,翻译效率可调控、应用场景更多,工艺更简洁、生产成本更低,热稳定性强、储运更便捷等优势使其作为线性mRNA的有效替代品,是下一代基因治疗开发的理想平台。因此,circRNA原液与制剂生产是circRNA核酸药物和创新疗法开发的基础。



关于吉赛生物

广州吉赛生物科技股份有限公司成立于2010年6月,是一家专注于环状RNA技术研究和产业化开发的高新技术企业,拥有自主知识产权的核心环化专利技术,已完成circRNA原液与制剂生产整套工艺平台开发,提供circRNA创新疗法CRO服务,赋能新药研发与细胞治疗。


 


circRNA一站式原液生产与工艺开发


两大核心自主知识产权


 
吉赛生物circRNA体外制备策略


质控工艺开发


制备案例

1、 环化效率可达90%以上 

              

2、环化产物耐受RNase R切割

          

 3、纯化后circRNA完整性(CE)>95%

 

4、纯化后circRNA纯度(HPLC)>95%

  

(制备量1mg及以上,提供HPLC纯度检测报告)



5、优于线性mRNA的蛋白翻译表达

   


circRNA现货产品

近年,在生物体内发现大量circRNA分子通过多种途径发挥生物学作用。天然circRNA作为翻译模板直接翻译多肽或蛋白的突破性研究,使circRNA作为载体开发疾病治疗性药物成为可能;与mRNA等线性RNA相比,circRNA的闭环结构使其在机体中存在的半衰期大幅延长,这种稳定的结构对于功能性蛋白/多肽的持续表达极为有利。

依托10+年circRNA领域的专注研发及创新探索,吉赛生物已建成circRNA原液生产体系,可提供报告基因、肿瘤抗原、抗肿瘤、生长因子、免疫治疗、基因编辑、蛋白/抗体替代、iPSC重编程、抗衰老、神经营养因子、神经再生转化因子、天然环状RNA等多个系列的预制现货产品。产品采用独立自主知识产权技术制备,完整性好、纯度高,可作为实验探索的阳性对照,用于翻译表达验证、转染递送评估、工艺流程优化等领域,赋能下一代RNA疗法。


高完整性


图1:Agilent 2100检测circRNA标准品无杂峰


高纯度


图2:HPLC检测circRNA标准品纯度达90%以上

 

高品质


图3:GSPure®Circ-Fluc转染293T细胞48/72h后荧光素酶检测结果

  

产品列表



circRNA-LNP制剂

吉赛生物采用的脂质纳米颗粒(LNP),已经过大规模临床使用和商业化验证。

新一代LNP递送技术具有更高的载量,能递送大片段的 circRNA序列,同时具备更好的免疫激活特性和安全性。





以ALC0315包封circRNA为例

ALC0315包封吉赛生物现货产品Circ-Fluc-LNP,粒径为79.21nm,PDI为0.067,Zeta电位为-2.20mV,包封率超95%。



ALC0315包封吉赛生物现货产品Circ-eGFP或Circ-Fluc,与Lipo8000相比,LNPs表现出更高的转染效率和生物相容性,
并且通过不同的给药途径(静脉和肌肉)在体内显示出稳健的转染效率。

circRNA创新疗法CRO服务